Ο FDA ενέκρινε το teplizumab για να καθυστερήσει την εμφάνιση του διαβήτη τύπου 1 τόσο για ενήλικες όσο και για παιδιά ηλικίας 8 ετών και άνω με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2, σύμφωνα με δελτίο τύπου.
Το ενέσιμο Tzield (teplizumab-mzwv, Provention Bio) είναι ένα εξανθρωπισμένο μονοκλωνικό αντίσωμα κατά των CD3 που έχει σχεδιαστεί για να καθυστερεί την ανάπτυξη διαβήτη τύπου 1 σε ενήλικες και παιδιά υψηλού κινδύνου. Το Tzield μπορεί να απενεργοποιήσει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού που επιτίθενται στα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη, αυξάνοντας παράλληλα την αναλογία των κυττάρων που βοηθούν στον μετριασμό της ανοσολογικής απόκρισης
Αυτή η έγκριση μιας θεραπείας πρώτης κατηγορίας προσθέτει μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για ορισμένους ασθενείς με αυξημένο κίνδυνο για διαβήτη τύπου 1. Η δυνατότητα του φαρμάκου να καθυστερήσει την κλινική εμφάνιση του διαβήτη τύπου 1 μπορεί να προσφέρει στους ασθενείς μήνες έως χρόνια χωρίς την ύπαρξη της νόσου.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλής-τυφλής, βάσει συμβάντων, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης που αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της τεπλιζουμάμπης. Η δοκιμή περιελάμβανε 76 συμμετέχοντες με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2 που τυχαία έλαβαν έγχυση teplizumab (n = 44) ή εικονικό φάρμακο (n = 32) μία φορά την ημέρα για 14 ημέρες. Σε μια διάμεση παρακολούθηση 51 μηνών, το 45% των συμμετεχόντων που έλαβαν teplizumab προχώρησαν στη διάγνωση διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 σε σύγκριση με το 72% των συμμετεχόντων που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές παρατήρησαν έναν μέσο χρόνο από την τυχαιοποίηση έως αυτή τη διάγνωση 50 μηνών μεταξύ εκείνων που έλαβαν teplizumab, ο οποίος αντιπροσωπεύει μια στατιστικά σημαντική καθυστέρηση στην ανάπτυξη διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του teplizumab ήταν τα μειωμένα επίπεδα συγκεκριμένων λευκών αιμοσφαιρίων, το εξάνθημα και ο πονοκέφαλος.
Πηγή
FDA Approves First Drug That Can Delay Onset of Type 1 Diabetes
