Η Travere Therapeutics ανακοίνωσε ότι η FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στο Filspari, γνωστό και ως sparsentan.
Η IgA νεφροπάθεια (IgAN), επίσης γνωστή ως νόσος του Berger, είναι μια νόσος των νεφρών (ή νεφροπάθεια) και του ανοσοποιητικού συστήματος. Συγκεκριμένα είναι μια μορφή σπειραματονεφρίτιδας ή μια φλεγμονή των σπειραμάτων του νεφρού. Η επιθετική νόσος του Berger (μια πιο σπάνια μορφή της νόσου) μπορεί να προσβάλει άλλα κύρια όργανα, όπως το ήπαρ, το δέρμα και την καρδιά. Η IgA νεφροπάθεια είναι η πιο συχνή σπειραματονεφρίτιδα παγκοσμίως. Η παγκόσμια επίπτωση είναι 2,5/100.000 ετησίως μεταξύ των ενηλίκων.
Το Filspari (sparsentan) είναι ένα από του στόματος φάρμακο που χορηγείται μία φορά την ημέρα, σχεδιασμένο να μειώνει την πρωτεϊνουρία σε ενήλικες με πρωτοπαθή IgA νεφροπάθεια (IgAN) που διατρέχουν κίνδυνο εξέλιξης της νόσου. Το φάρμακο είναι η πρώτη και μοναδική μη ανοσοκατασταλτική θεραπεία που έχει εγκριθεί για αυτήν την πάθηση. Το Sparsentan είναι ένας ανταγωνιστής των υποδοχέων της ενδοθηλίνης και της αγγειοτασίνης II.
Η ταχεία έγκριση του Filspari είναι ένα σημαντικό ορόσημο στην πορεία προς την προώθηση μιας μεταμορφωτικής θεραπείας για την κοινότητα της νεφροπάθειας IgA. Ως πρώτη στο είδος της, μη ανοσοκατασταλτική θεραπεία, πιστεύουμε ότι το Filspari έχει τη δυνατότητα να γίνει τελικά το νέο πρότυπο φροντίδας για τη νεφροπάθεια IgA και να προσφέρει ελπίδα σε όσους ζουν με αυτήν την πάθηση που μέχρι τώρα είχαν λίγες θεραπευτικές επιλογές.
Σύμφωνα με το δελτίο τύπου, η περαιτέρω έγκριση του Filspari μπορεί να εξαρτηθεί από τα αποτελέσματα της εν εξελίξει Μελέτης Προστασίας φάσης 3, η οποία διερευνά εάν το φάρμακο μπορεί να επιβραδύνει την έκπτωση της νεφρικής λειτουργίας. Αυτή η μελέτη έχει ήδη δείξει ότι το Filspari βελτιώνει την πρωτεϊνουρία σε σύγκριση με ένα ενεργό συγκριτικό φάρμακο.
Το δεύτερο τρίμηνο του 2023, η Travere Therapeutics αναμένει μια απόφαση αναθεώρησης από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων σχετικά με την έγκριση της αίτησης για την υπό όρους άδεια κυκλοφορίας για το sparsentan στην Ευρώπη. Επιπλέον, το δεύτερο τρίμηνο μπορεί να φέρει αποτελέσματα από τη συνεχιζόμενη Διπλή Μελέτη Φάσης 3 που διερευνά το sparsentan στην εστιακή τμηματική σπειραματοσκλήρωση.
