Ο FDA ενέκρινε μια αλλογενή κυτταρική θεραπεία παγκρεατικών νησιδίων για ενήλικες με διαβήτη τύπου 1 που δεν μπορούν να επιτύχουν τον στόχο ρύθμσης της γλυκοζυλιωμένης αμοσφαιρίνης (HbA1c) λόγω επαναλαμβανόμενων επεισοδίων σοβαρής υπογλυκαιμίας, σύμφωνα με δελτίο τύπου του πρακτορείου.
Η νέα κυτταρική θεραπεία (Lantidra, CellTrans Inc.) γίνεται από πτωματικά παγκρεατικά κύτταρα δότη και χορηγείται ως μία έγχυση στην ηπατική πυλαία φλέβα του ασθενούς. Ο μηχανισμός δράσης της θεραπείας πιστεύεται ότι είναι η έκκριση ινσουλίνης από τα εγχυόμενα βήτα κύτταρα των νησιδίων, τα οποία μπορεί να παράγουν αρκετή ινσουλίνη στους ασθενείς ώστε να μην χρειάζονται πλέον ινσουλινοθεραπεία. Μπορεί να απαιτηθούν πρόσθετες εγχύσεις κυττάρων νησιδίων ανάλογα με την ανταπόκριση στην αρχική δόση.
Η σοβαρή υπογλυκαιμία είναι μια επικίνδυνη κατάσταση που μπορεί να οδηγήσει σε τραυματισμούς που προκύπτουν από απώλεια συνείδησης ή επιληπτικές κρίσεις. Η εγκριθείασ θεραπεία, η πρώτη κυτταρική θεραπεία για την αντιμετώπιση ασθενών με διαβήτη τύπου 1, παρέχει στα άτομα που ζουν με διαβήτη τύπου 1 και υποτροπιάζουσα σοβαρή υπογλυκαιμία μια πρόσθετη θεραπευτική επιλογή για την επίτευξη των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα.
Σε δύο μελέτες, 30 ενήλικες με διαβήτη τύπου 1 και χωρίς υπογλυκαιμία έλαβαν από μία έως τρεις εγχύσεις της κυτταρικής θεραπείας. Από την ομάδα, 21 συμμετέχοντες δεν χρειάστηκαν ινσουλίνη για τουλάχιστον 1 χρόνο, 11 συμμετέχοντες δεν χρειάστηκαν ινσουλίνη για διάστημα μεταξύ 1 και 5 ετών και 10 συμμετέχοντες πέτυχαν ανεξαρτησία από την ινσουλίνη για περισσότερα από 5 χρόνια.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες διέφεραν ανάλογα με τον αριθμό των εγχύσεων που έγιναν και τη διάρκεια της παρακολούθησης. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ναυτία, κόπωση, αναιμία, διάρροια και κοιλιακό άλγος. Οι περισσότεροι από τους συμμετέχοντες στη μελέτη είχαν τουλάχιστον μία σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια που σχετίζεται με τη διαδικασία έγχυσης και τη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων που απαιτούνται για τη διατήρηση της βιωσιμότητας των νησιδιακών κυττάρων. Ορισμένες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες απαιτούσαν τη διακοπή της ανοσοκατασταλτικής φαρμακευτικής αγωγής, με αποτέλεσμα την απώλεια της λειτουργίας των νησιδιακών κυττάρων.
Πηγή
FDA Approves First Cellular Therapy to Treat Patients with Type 1 Diabetes
